Printează articolul
Trimite e-mail
ø imagini
ø fişiere videoFibroza cistică duce la apariţia unui mucus gros şi lipicios, care afectează plămânii şi pancreasul, determinând infecţii toracice şi probleme cu digestia.
Tratamentele existente până acum atenuau simptomele, însă noul medicament - VX-770 - reface funcţiile în cadrul proteinelor deficitare care cauzează bolile.
"Terapiile medicamentoase care au ca ţintă defectele aflate la originea bolii au potenţialul de a îmbunătăţi semnificativ calitatea vieţii pacienţilor suferind de fibroză cistică", a declarat David Sheppard, de la Universitatea Bristol, coordonator al testelor.
Unul din 25 de britanici este purtător al genei fibrozei cistice care dezactivează sau distruge proteina CFTR. Deşi purtătorii nu dezvoltă fibroză cistică, ei riscă să transmită copiilor gena.
Defectele proteinei CFTR afectează transportul cloridelor şi ai altor ioni în interiorul celulelor. VX-770 este proiectat pentru a mări probabilitatea deschiderii canalului CFTR, majorând transportul de cloride la suprafaţa celulelor. Medicamentul a fost testat până acum pe o serie de pacienţi, însă sunt necesare teste clinice suplimentare pentru a se afla cum poate beneficia o categorie mai mare de pacienţi de pe urma noului remediu.
Unul dintre cele mai uşor de recunoscut simptome ale fibrozei cistice este transpiraţia, determinată de eşecul absorbţiei acesteia de către canalele specializate. În cazul pacienţilor cărora li s-a administrat 150mg de medicament de două ori pe zi s-a constatat o scădere de aproape 50% a nivelului de sare din transpiraţie şi o îmbunăţire cu 10% a funcţiilor respiratorii.
